Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (Food and Drug Administration, FDA) официально одобрило пероральный препарат Ваморолон, предназначенный для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Также он прошел регистрацию и доступен для пациентов в странах Европейского союза, Великобритании, Китае, Израиле, Канаде, странах Персидского залива.
Ваморолон был разработан фармацевтической компанией Santhera Pharmaceuticals в Швейцарии. Препарат признали перспективным для лечения редких детских болезней в США и Великобритании, что позволило зарегистрировать его в разных странах в ускоренном режиме. Сегодня его назначают пациентам с МДД от 2 лет и старше.
Ваморолон (торговое название Agamree / Агамри) относится к группе глюкокортикостероидов (ГКС) – гормональных препаратов, которые подавляют воспаление при различных заболеваниях. В отличие от классических ГКС, ваморолон называют диссоциативным стероидом, так как при сопоставимой эффективности с другими ГКС он имеет лучший профиль безопасности (терапевтический и токсический эффекты разделены).
Ваморолон у детей с МДД:
- •обеспечивает выраженный противовоспалительный эффект за счет подавления синтеза провоспалительных цитокинов,
- •не подавляет линейный рост, не приводит к задержке полового развития и деминерализации костной ткани, т.к не активирует гены, ответственные за системную стероидную токсичность,
- •обладает кардиопротективным эффектом, позволяя отсрочить развитие кардиомиопатии и сердечной недостаточности.
Ваморолон относится к патогенетической терапии, является «золотым стандартом» лечения МДД и основой для назначения других препаратов, выбор которых определяется конкретной мутацией у ребенка. Он имеет схожий механизм действия, что и другие кортикостероиды, но имеет меньше побочных эффектов (в отличие от препаратов Преднизолон и Дефлазакорт). Поэтому в практике отмечают, что ваморолон реже вызывает задержку роста, истончение костей, снижение уровня минеральной плотности костной ткани, переломы позвоночника, ожирение, проблемы с поведением (в частности, агрессию), задержку полового развития.
Клинические исследования у детей и подростков показали, что даже при переходе с других глюкокортикостероидов на Ваморолон восстанавливался рост и нарушенные показатели костного обмена.
Ежедневный прием ваморолона позволяет продлить период сохранения способности к самостоятельному передвижению (амбулаторности), что является основной целью патогенетического лечения пациентов с МДД.
Препарат может быть назначен маленьким пациентам с 2 лет или позднее, после формирования у них двигательных навыков, и является основой для другой патогенетической терапии, которая назначается в зависимости от типа мутации.
Ваморолон выпускается в виде пероральной суспензии, что удобно для приема детям. Дозировка подбирается строго лечащим врачом на основе индивидуальных показаний.
МДД – это редкое генетическое заболевание у детей, которое вызывает прогрессирующую слабость и дегенерацию мышц из-за мутации. Патология неизлечима, но благодаря таким современным препаратам можно улучшить качество и длительность жизни больных. Благотворительный фонд «Анна Мария» проводит сбор для лечения деток, больных МДД. Мы будем благодарны, если вы поддержите нас и сделаете пожертвование, чтобы наши подопечные смогли получить быструю помощь!