Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов в США (Food and Drug Administration, FDA) официально одобрило пероральный препарат Ваморолон, предназначенный для лечения МДД, мышечной дистрофии Дюшенна. Также он прошел регистрацию мировыми регуляторами EMA, MHRA и NMPA.
Ваморолон был разработан фармацевтической компанией Santhera Pharmaceuticals в Швейцарии при поддержке Национального института здравоохранения и Министерства обороны США, программы Еврокомиссии Horizon 2020, международных некоммерческих организаций. Сегодня он используется для лечения пациентов с МДД от 2 лет в России, Китае, Турции, Канаде, США и странах ЕС. Получил статус Fast Track и Rare Pediatric Disease от FDA в США и статус Promising Innovative Medicine от MHRA в Британии. По прогнозам, к 2033 г. объем продаж препарата может достигнуть 215 млн. долларов.
Ваморолон (торговое название Agamree) относится к группе глюкокортикостероидов (ГКС) – гормональных препаратов, которые регулируют обмен веществ и подавляют воспаление, но классифицируется, как диссоциативный стероид, безопасная альтернатива классическим вариантам кортикостероидов благодаря своему структурному отличию, а именно замене гидроксильной группы связи «углерод-углерод» в положении 9,11.
Ваморолон действует через следующие ключевые механизмы:
- активация глюкокортикоидных рецепторов – селективным путем связывается с рецепторами, обеспечивая стойкий противовоспалительный эффект против цитокинов;
- минералокортикоидный антагонизм – блокирует рецепторы (клеток и окончаний), которые во время лечения МДД вызывают задержку воды и натрия в организме;
- укрепление мембран клеток – стабилизирует состояние мембран мышечных волокон, снижает степень их повреждения и ускоряет процессы восстановления.
Препарат влияет на те же рецепторы, что и кортикостероиды, но имеет меньше побочных эффектов при патогенетической терапии (в отличие от препаратов Преднизолон и Дефлазакорт). Среди них: задержка роста, истончение костей, снижение уровня минеральной плотности костной ткани, переломы позвоночника, нарушения метаболизма, ожирение, проблемы с поведением, агрессия, задержка полового развития.
Действие Ваморолона направлено на снижение воспаления и повреждений мышц, поддержку дыхательной и кардиологической функции, а также сохранение у пациента способности передвигаться и навыков самообслуживания. Препарат назначается больным в подростковом периоде или раньше после формирования у них двигательных навыков (в дополнении к общей терапии, в зависимости от типа мутации). Научно доказано, что при переходе с других лекарств на Ваморолон у детей и подростков изменялась в лучшую сторону траектория роста и восстанавливались нарушенные маркеры костного обмена.
Ваморолон выпускается в виде пероральной суспензии, что удобно для приема детям. Дозировка подбирается строго лечащим врачом на основе индивидуальных показаний.
МДД – это редкое генетическое заболевание у детей, которое вызывает прогрессирующую слабость и дегенерацию мышц из-за мутации в Х-хромосоме. Патология неизлечима, но благодаря современным «золотым стандартам» медицина может улучшить качество и длительность жизни больных. Благотворительный фонд «Анна Мария» проводит сбор для лечения деток, больных МДД. Мы будем благодарны, если вы поддержите нас и сделаете пожертвование, чтобы наши подопечные смогли получить быструю помощь!